Een nieuw medicijn voor Cystic Fibrosis

Kan een nieuw medicijn ervoor zorgen dat de slechte bacteriën verdwijnen uit de longen van mensen met Cystic Fibrosis? Longarts in opleiding in het Amsterdam UMC Lieuwe Bos zocht het uit. Longfonds steunde zijn onderzoek met de Junior Investigatorsubsidie.

Lieuwe Bos

Taai slijm

Mensen met Cystic Fibrosis hebben vaak last van luchtweginfecties. ‘Dat komt doordat zij een afwijking hebben in één van hun genen’, vertelt Lieuwe Bos. ‘Hierdoor werkt een eiwit in het lichaam niet goed. Dit leidt onder andere tot dik, taai slijm in de longen, wat je moeilijk kunt ophoesten. Dit dikke slijm is een perfecte plek voor bacteriën om te groeien. En dat leidt tot infecties.’

Het nieuwe medicijn met de werkzame stoffen lumacaftor en ivacaftor zorgt ervoor dat het kapotte eiwit weer beter gaat werken. Hierdoor wordt het slijm in de longen dunner en verandert de omgeving in de long. ‘Het medicijn zorgt ervoor dat de longfunctie van patiënten een klein beetje beter wordt. We hoopten dat door het dunnere slijm er ook minder slechte bacteriën in de longen zouden komen. Daarom onderzochten we of dat ook echt gebeurt.’

Erfelijke kenmerken

In zijn onderzoek volgde Lieuwe Bos twintig mensen met Cystic Fibrosis die het nieuwe medicijn gingen gebruiken. ‘We vroegen deze mensen om een paar keer wat slijm voor ons op te hoesten. Dat deden zij bij de start van het onderzoek en drie, zes, negen en twaalf maanden daarna. We keken welke bacteriën er in het longslijm zaten en of dit veranderde over de tijd. Hierbij gebruikten we een nieuwe manier om de bacteriën in het longslijm te meten. We lieten de bacteriën niet groeien in een schaaltje in het laboratorium, maar keken naar hun DNA (erfelijke kenmerken, red.) in het opgehoeste slijm. Hieraan konden we zien welke soorten bacteriën er in de longen zaten.’

Hoop

Helaas werkte het nieuwe medicijn niet zo goed als gehoopt. ‘In de eerste zes maanden dat mensen het gebruikten nam het aantal slechte bacteriën inderdaad af. Maar na die tijd kwamen ze gewoon weer terug. Ze hadden zich aangepast aan hun nieuwe omgeving en groeiden weer verder. Het medicijn kon de bacteriën dus niet voorgoed laten verdwijnen.’

Gelukkig is er nog hoop. Sinds kort is er een ander medicijn dat ook zorgt voor dunner slijm. Bos: ‘Het eerste medicijn dat we onderzochten, bestond uit twee verschillende stoffen, het tweede bestaat uit drie: elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor. Daarom hopen we dat dit beter werkt.’

Niet voor niets

‘Op dit moment wordt het tweede medicijn nog niet vergoed door de zorgverzekeraars. Alleen een paar mensen met een heel slechte longfunctie mogen het al gebruiken. Bij hen gaan we onderzoeken of dit nieuwe medicijn beter werkt. In het onderzoek naar het medicijn met lumacaftor en ivacaftor leerden we hoe we de bacteriën in de longen goed in de gaten kunnen houden. Die manier gaan we ook in ons nieuwe onderzoek gebruiken. Daarnaast kunnen we de dingen die we leren over mensen met Cystic Fibrosis ook weer gebruiken voor mensen met andere longziekten. Hoewel het medicijn dus minder goed werkte dan we hoopten, was het onderzoek zeker niet voor niets.’